Можно ли доверять результатам ранних клинических испытаний?
Согласно анализу, опубликованному на этой неделе, результаты ранних клинических испытаний новых методов лечения хронических заболеваний могут быть сильно преувеличены.
Поскольку средняя продолжительность жизни человека медленно увеличивается, число людей с хроническими заболеваниями неуклонно растет. Фактически, почти половина взрослых в Соединенных Штатах сейчас живет по крайней мере с одним хроническим заболеванием.
Все эти состояния, в том числе болезни сердца и почек, инсульт, рак и диабет, поддаются лечению, но многие доступные методы лечения имеют неприятные побочные эффекты. Никого еще нельзя вылечить.
Врачи и пациенты с нетерпением ждут новостей о новых инновационных способах лечения заболеваний. В то же время медицинские исследования находятся на рекордно высоком уровне. В мире количество зарегистрированных клинических испытаний с 2004 по 2013 год увеличилось в семь раз.
Такой рост исследований может быть только на пользу людям, надеющимся на новые методы лечения. А здесь на Медицинские новости сегодня, мы освещаем как можно больше актуальных новых открытий.
Наши читатели возвращаются к нам, когда мы смотрим на новые открытия ведущих журналов. Важность и воодушевление новаторской науки позволяет мне оставаться на работе.
Итак, когда я прочитал доклад, который мы сегодня обсуждаем, должен признать, что мое сердце немного упало. Вкратце, исследователи пришли к выводу, что к результатам ранних клинических испытаний следует подходить с осторожностью.
Анализ, проведенный в Центре доказательной практики клиники Майо, исследует зловещий эффект Протея.
Эффект протея
Когда новое лечение проходит первое испытание, первые результаты часто гораздо более выражены, чем результаты, полученные в более поздних испытаниях. Другими словами, тестируемое лекарство или процедура, кажется, сначала работают лучше, а затем, когда они будут повторно исследованы позже, величина эффекта уменьшается. Это называется эффектом Протея.
Хотя этот эффект ранее был измерен в других областях, ведущий автор исследования доктор Фарес Алахдаб хотел изучить это явление в отношении клинических испытаний хронических состояний.
Он хотел точно узнать, сколько исследований было затронуто и насколько. Другой важный вопрос, который задала команда, был: «Почему это происходит?»
Для своего расследования они просмотрели сотни статей. Они были взяты из 10 лучших медицинских журналов в соответствии с их импакт-фактором - универсальная система рейтинга журналов. В частности, они сосредоточились на 70 метаанализах, опубликованных в 2007–2015 годах.
Результаты опубликованы в журнале. Труды клиники Мэйо. Исследователи обнаружили, что эффект первого или второго исследования устройства или лечения был в 2,67 раза больше, чем эффект, который наблюдался в последующих исследованиях.
«Этот феномен преувеличенных ранних результатов присутствовал в колоссальных 37 процентах исследований, которые мы рассмотрели», - говорит д-р Алахдаб.
Эффект интересный и, возможно, неожиданный. Однако он также имеет серьезные последствия для людей с хроническими заболеваниями и тех, кто их лечит.
«Часто пациенты живут с более чем одним хроническим заболеванием, и они и их врачи следят за исследованиями новых методов лечения. Им необходимо знать, что эффект, наблюдаемый в более ранних испытаниях, может не проявиться со временем и может быть гораздо более скромным ».
Ведущий исследователь доктор М. Хасан Мурад
Короче говоря, принятие решения об уходе в ответ на первые выводы может быть преждевременным.
Почему это происходит?
Исследователи начали свое исследование с ряда теорий, объясняющих, почему существует эффект Протея. Некоторые переменные, которые могут иметь значение, включают размер исследования (возможно, в более поздних испытаниях участвовало больше субъектов), продолжительность исследования (возможно, более ранние испытания были короче по продолжительности) и исследуемая популяция (разница между стационарным и амбулаторным пациентами для пример).
Еще один фактор, который может сыграть роль, - это финансирование. Если исследователи работают на компанию, производящую лекарство, которое они испытывают, может быть стимул для получения положительных результатов. Точно так же исследование может быть прекращено досрочно для получения более благоприятных результатов.
Когда анализ рассматривал каждую из перечисленных выше переменных (и многие другие), он не обнаружил статистически значимых эффектов во всех испытаниях. Но в каждом отдельном случае один или несколько из этих факторов могут быть ответственны за эффект.
Вроде нет однозначного ответа. Авторы пишут: «По крайней мере, на данный момент эффект Протея непредсказуем».
Это не делает ранние результаты клинических испытаний нерелевантными или бессмысленными. Поскольку MNT обеспокоены, о них по-прежнему стоит сообщать. Доктор Мурад не хочет, чтобы его выводы считались отрицательными.
Фактически, он объясняет: «Некоторые люди могут подумать, что это антиинновационное послание. Напротив, мы приветствуем новые методы лечения. Мы просто хотим, чтобы люди знали, что польза, наблюдаемая в реальной практике, когда лечение проводится людям с различными сопутствующими заболеваниями и в разных условиях, может быть меньше, чем то, что было замечено в самых ранних клинических испытаниях ».
Основная идея проста: относитесь к первым результатам с недоверием. Дело не в том, что ранние испытания неуместны - это далеко не так. Они являются необходимой частью пути от теории к практике. Это то значение, которое мы придаем выводам, которые, возможно, придется скорректировать.
Здесь на MNT, мы еще не совсем готовы повесить клавиатуру.
